SJAJNE VIJESTI
Upravo je odobren revolucionarni lijek u Europi: Nobelova nagrada iz 2020. konačno se isplatila
Velika Britanija je prva u svijetu odobrila gensku terapiju u svrhu izlječenja bolesti srpastih stanica i druge vrste nasljednog poremećaja krvi za pacijente u dobi od 12 i više godina, priopćilo je u četvrtak britansko medicinsko regulatorno tijelo.
Casgevy je prvi licencirani lijek koji koristi alat za uređivanje gena CRISPR, koji je svojim izumiteljima donio Nobelovu nagradu 2020. godine, objavila je britanska Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA).
Anemija srpastih stanica i beta-talasemija genetska su stanja uzrokovana pogreškama u genima za hemoglobin, koji crvena krvna zrnca koriste za prijenos kisika u tijelu.
FOTO: Pixabay
"I bolest srpastih stanica i beta-talasemija su bolna, doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti smrtonosna", rekao je privremeni direktor MHRA Julian Beach u izjavi.
U kliničkim je ispitivanjima utvrđeno da je Casgevy obnovio zdravu proizvodnju hemoglobina kod pacijenata oboljelih od anemije srpastih stanica i beta-talasemije ovisnih o transfuziji, koji su sudjelovali u ispitivanjima, ublažavajući simptome bolesti, dodao je Beach.
Nagrađena tehnologija
MHRA je rekla da tijekom ispitivanja nisu utvrđena nikakva značajna pitanja vezana uz sigurnost, dodajući da pomno prati sigurnost lijeka.
Lijek se primjenjuje uzimanjem matičnih stanica iz pacijentove koštane srži i uređivanjem gena u stanicama u laboratoriju, s modificiranim stanicama koje se potom vraćaju pacijentu nakon postupka za pripremu koštane srži.
Revolucionarna studija: Evo koliko dugo trebate izbjegavati alkohol kako bi se mozak obnovio
Tvrtke sa sjedištem u SAD-u Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics pozdravile su odobrenje u zasebnoj izjavi.
"Nadam se da ovo predstavlja prvu od mnogih primjena ove Nobelovom nagradom nagrađene tehnologije za dobrobit pacijenata s ozbiljnim bolestima", rekao je izvršni direktor CRISPR-a Samarth Kulkarni.
Komentari
VAŽNO Ako ne vidite komentare ne znači da smo ih zabranili ili ukinuli. Zahvaljujući pravilima Europske unije o privatnosti podataka treba napraviti sljedeće: 1. Logirati se na Facebook u ovom browseru i omogućiti korištenje kolačića (cookies). Logirati se možete ovdje: https://www.facebook.com/ 2. Uključiti third party cookies u svom browseru. Ako koristite Chrome to možete učiniti na chrome://settings/cookies. Pozivamo čitatelje/komentatore da u svojim komentarima njeguju civiliziranu raspravu. Portal Direktno ne može se smatrati odgovornim za komentare koji sadrže uvrede, klevete, govor mržnje, huškanje i/ili poziv na nasilje. Takvi komentari bit će obrisani, a u posebno ekstremnim slučajevima mogu biti i potpuno onemogućeni. Sporne komentare čitatelji mogu prijaviti na [email protected], uz priloženu poveznicu na pripadajući članak i navođenje autora i sadržaja spornoga komentara.