Revolucionarni iskorak u liječenju tumora u Hrvatskoj: Dosta im je pa su uzeli stvar u svoje ruke

Idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju i razvoj lijekova Sveučilišta u Rijeci Mladen Merćep, rekao je Hini da u prvoj fazi projekta treba prikupiti milijun eura, čime bi se kupila oprema nužna za proizvodnju i kontrolu kvalitete CAR-T staničnog pripravka.

Merćep ističe da je CAR-T donio revoluciju u liječenju B-staničnih leukemija i limfoma. Prvi put je primijenjen 2010. godine na tri odrasle osobe, a 2012. kod prve pedijatrijske pacijentice u SAD-u, danas je ta djevojčica zdrava i završava pravni fakultet.

U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Europska agencija za lijekove (EMA) za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog mijeloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka zbog nezainteresiranosti proizvođača za uvođenje te terapije u Hrvatsku.

FOTO: Pexels

Planira se pokrenuti proizvodnja

Planiramo nakon uvođenja liječenja novom generacijom CAR-T za leukemije i limfome pokrenuti proizvodnju pripravaka za multipli mijelom, najavljuje Merćep. Prva generacija CAR-T za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma bila je usmjerena na jedan biljeg na površini limfocita, CD19.

Inicijalno su ti pripravci vrlo učinkoviti, a kliničkim pokusima je pokazano da do 90 posto pacijenata uđe u potpunu remisiju. No, kaže Merćep, također u visokom postotku dolazi do relapsa, odnosno ponovne pojave bolesti.

Prvi rezultati ispitivanja CAR-T koji prepoznaju dva biljega, CD19 i CD20, pokazali su da je kod samo jednog pacijenta došlo do ponovne pojave bolesti. Uvođenjem još jednog biljega, CD22, čime se namjeravamo baviti, očekujemo još bolju učinkovitost i neznatan postotak relapsa, istaknuo je.

FOTO: Pexels

Lakša dostupnost terapije i znatno manja cijena pripravka

Dodatne prednosti lokalne proizvodnje u Hrvatskoj su bitno brža i lakša dostupnost te vrste terapije i izbjegavanje zamrzavanja pripravaka. Dramatično bi se smanjila cijena pripravka. Prema javno objavljenim podacima, cijena raznih postojećih pripravaka je u rasponu od 400.000 do 480.000 dolara po pripravku. Sveučilište u Barceloni je razvilo svoje CAR-T pripravke, pa ih katalonska vlada plaća nešto manje od 90.000 eura po pripravku, a to bi bila razina na kojoj bi i mi mogli proizvoditi. Ideja je da se stanične terapije brzo učine dostupnim svima kojima su potrebne, naglašava Merćep. 

Do sada su u kampanji primljene značajne donacije Privredne banke i zaklade "Mila za sve", a projekt će sukladno mogućnostima poduprijeti i zaklada "Nora Šitum". Projekt ima široku potporu ključnih dionika, od Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za zdravstvo i hrvatskih stručnih društava do svih važnijih udruga pacijenata. Uputit ćemo zamolbu za pomoć Vladi, jer bi to trebao biti projekt od nacionalnog interesa, posebno jer su ishodi liječenja tumora u Hrvatskoj među najlošijima u EU, istaknuo je Merćep.

Planirano je pokretanje proizvodnje u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice, odnosno u Laboratoriju za stanične terapije i tkivno inženjerstvo Banke tkiva i stanica, gdje postoje dozvole za proizvodnju lijekova za napredne terapije i stručno educirano osoblje. Mi bismo nabavili opremu i organizirali dodatnu stručnu edukaciju i time omogućili učinkovitu proizvodnju pripravaka provjerene kvalitete, kaže Merćep.

FOTO: Pexels

Zamjena za mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja

Liječenje se može uvesti kroz sustav bolničkog izuzeća, u slučajevima za koje postojeće komercijalne pripravke nije odobrio HZZO ili nisu dostupni, ili putem kliničkih ispitivanja na pacijentima kao dijelu velikog međunarodnog konzorcija, dodao je.

U tom slučaju bi rezultati doprinijeli podnošenju zahtjeva za odobrenje EMA-i, pa bi tada pripravci bili dostupni svim pacijentima u Hrvatskoj za odobrene indikacije. Time bi se zamijenio mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja, pa bi HZZO definitivno morao imati interes za to jer dajemo alternativu pacijentima koji ne odgovaraju ni na jednu postojeću terapiju, ističe Merćep.

Revolucionarni novi lijek topi stanice raka: Ovo bi moglo kemoterapiju poslati u povijest

U idealnim okolnostima, nakon prikupljanja potrebnog novca do kraja rujna i početka procesa nabave opreme i uvođenja proizvodnje i provjere kvalitete CAR-T pripravka, najkasnije do ljeta sljedeće godine prvi pacijenti mogli bi dobiti lokalno proizvedene pripravke. Procjenjuje se da bi u Hrvatskoj bilo potrebno između 80 i 100 takvih pripravaka godišnje.